El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización de 'Rasonque', un fármaco cuyo principio activo es daraxonrasib, para el tratamiento de pacientes adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico, el tipo de cáncer de páncreas más habitual (en torno a un 90% de los diagnósticos), previamente tratados. En un ensayo con 500 pacientes, algunos de ellos reclutados en España, se demostró que la toma de 'Rasonque' duplica la supervivencia global en comparación con la quimioterapia: 13,2 meses frente a 6,7 meses.

La pastilla, tomada una vez al día, logra bloquear varias mutaciones de la proteína RAS, que contribuyen al crecimiento tumoral del adenocarcinoma de páncreas, que se origina en las células que recubren los conductos de este órgano.

Aunque no es un tumor frecuente, es el tercero más letal, provocando en España aproximadamente 8.000 muertes al año, dado que la supervivencia a los cinco años en fase metastásica se sitúa por debajo del 5% de los pacientes. La innovadora pastilla fue aprobada a finales de agosto por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés)

Ahora, es Europa la que da luz verde al medicamento. Según informa la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), la recomendación del CHMP para autorizar daraxonrasib se basa en los resultados de un ensayo clínico que demostró su eficacia al obtener "mejoras clínicamente relevantes" tanto en supervivencia global como en supervivencia libre de progresión.

Las reacciones adversas más frecuentes identificadas durante la investigación clínica en pacientes tratados con daraxonrasib fueron diarrea, urticaria, estomatitis, náuseas y vómitos. La opinión del CHMP se remitirá a la Comisión Europea, que adoptará una decisión sobre la autorización de comercialización de 'Rasonque' válida para toda la Unión Europea.

La AEMPS explica que se trata de la primera recomendación de autorización basada en una revisión por fases, un modelo de evaluación que permite agilizar el acceso a medicamentos innovadores que responden a necesidades médicas no cubiertas.

Este proceso ha acortado el tiempo de evaluación de 'Rasonque' a menos de 150 días, comparado con el procedimiento estándar que habitualmente lleva alrededor de un año, "manteniendo los mismos estándares de calidad, seguridad y eficacia", enfatiza la AEMPS.

La EMA identificó daraxonrasib como un medicamento de "alta prioridad" dentro del proyecto Cancer Medicines Pathfinder debido a su potencial para responder "a una importante necesidad médica no cubierta, ya que los pacientes con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratados disponen de opciones terapéuticas muy limitadas", señala la AEMPS.

La revisión por fases permite evaluar de forma progresiva distintos componentes del expediente regulatorio antes de la presentación formal de la solicitud de autorización de comercialización, de un modo similar a como ya se hizo para la evaluación de las vacunas frente al covid, añade el organismo que depende de Sanidad.

A través de este procedimiento, los evaluadores revisan los datos de calidad, no clínicos, clínicos y la documentación regulatoria a medida que están disponibles. Este modelo favorece, además, "un diálogo científico continuado con la compañía, permitiendo resolver cuestiones relevantes de manera temprana y reduciendo potenciales retrasos durante la evaluación formal".

La experiencia adquirida con 'Rasonque', concluye la AEMPS, contribuirá a la implementación de este procedimiento en la nueva legislación farmacéutica europea, para agilizar la evaluación de medicamentos y favorecer un acceso más temprano de los pacientes a tratamientos prometedores.

La EMA y el CHMP podrán considerar, caso por caso, el uso de la revisión por fases para medicamentos que se espera que aborden necesidades médicas no cubiertas y aporten beneficios significativos desde la perspectiva de la salud pública o de la innovación terapéutica.

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